La Европска агенција за лекове Европска агенција за лекове (ЕМА) предузела је значајан корак препоруком одобрења десетак нових лекова и проширења употребе за неколико постојећих третмана. Ове одлуке, донете на фебруарском састанку њеног Комитета за лекове за хуману употребу (CHMP), утичу на широк спектар стања, од ретке болести и рак у детињству чак и грип и Ковид-19.
Поред чисто техничког утицаја, резолуције CHMP-а приказују слику у којој и терапијске опције у Европи као што је подршка земљама са мање ресурса. Међу лековима који су добили зелено светло су нова комбинована мРНК вакцина, једноставни за примену орални третмани и лекови усмерени на болести које су до сада имале ограничене алтернативе.
Нови лекови: 12 предложених одобрења
На њиховом последњем састанку, EMA CHMP предложио је овлашћење 12 нових лековаПоред тога, препоручује се проширење индикација за шест других лекова који су већ доступни у Европској унији. Листа укључује терапије за рак, третмане за неуролошке и хормонске поремећаје, лекове за ретке болести и неколико биосимилара који имају за циљ повећање конкуренције и приступачности.
Међу овим новим карактеристикама, значајан пакет шест биосимилара, међу њима Два инсулина за дијабетесбиосличног лека етанерцепт за упалне болести зглобова и коже, још један од пертузумаб За рак дојке, биосличан лек тоцилизумаба Индиковано код стања која се крећу од реуматоидног артритиса до озбиљних компликација након терапија ЦАР-Т, И терипаратид намењено пацијентима са остеопорозом. Ове алтернативе имају за циљ промовисати већу одрживост европских здравствених система.
Напредак у педијатријској онкологији и ретким болестима
Међу иновативним лековима, један који је привукао највише пажње је Оџемда (товорафениб), за који CHMP предлаже условна дозвола за стављање у прометНамењен је пацијентима од шест месеци старости са педијатријски глиом ниског степена, тумор мозга који се сматра бенигним, али који може озбиљно угрозити квалитет живота детета.
До сада се приступ овој врсти глиома првенствено ослањао на хирургија и хемотерапијаИако хемотерапија може бити ефикасна код неких пацијената, њена корист је обично ограничена и повезана је са нежељени ефекти важно, посебно осетљиво код мале деце. У овом контексту, Оџемда се представља као опција недељне оралне примене, дизајниран да покрије шири спектар случајева педијатријског глиома ниског степена.
Још један важан развој у области ретких болести је Ксолремди (мавориксафор), који је добио позитивно мишљење од CHMP-а у изузетне околности за лечење од ВХИМ синдромТо је изузетно ретко наследно стање код којег имуни систем не функционише правилно, што предиспонира појединце да... рекурентне бактеријске и вирусне инфекције Већ постоји повећан ризик од неких карцинома повезаних са вирусом. Лек је индикован за пацијенте старије од 12 година.
У области ретке ендокрине болестиКомитет је такође дао повољну оцену за Палсонифај (палтузотин) за акромегалијаОва ретка хормонска болест се обично јавља у средњим годинама и узрокована је прекомерном производњом хормона раста од стране хипофизе, са последицама као што су абнормални раст руку, стопала и црта лица, као и кардиоваскуларни и метаболички проблеми.
Нове опције за Паркинсонову болест, хроничну уртикарију и друга стања
CHMP је издао позитивно мишљење за Онерџи (леводопа/карбидопа), лек намењен за одрасли са узнапредовалом Паркинсоновом болешћуОва прогресивна неуродегенеративна болест карактерише се тремором, ригидношћу мишића, успореношћу покрета и проблемима са равнотежом, и често захтева сложена терапијска прилагођавања како напредује. Нова формулација Онерџија има за циљ да побољша управљање моторичким симптомима у узнапредовалим стадијумима болести.
У области дерматолошких и имунолошких болести, комитет је подржао Рапсидо (ремибрутиниб) за лечење хронична спонтана уртикаријаОво стање подразумева упорне појаве копривњаче и свраба без јасног узрока. За оне који не реагују адекватно на конвенционалне антихистаминике, доступност нових опција попут Рапсајда може представљати значајно побољшање у управљању симптомима.
Уз ове лекове, ЕМА је такође препоручила стављање на тржиште mCombriax, описан као прва комбинована вакцина са информационом РНК против сезонског грипа и Ковида-19. Намењен је особама старијим од 50 година, групи у којој обе инфекције имају тенденцију да изазову теже болести и респираторне компликације.
Агенција напомиње да, упркос промени фазе пандемије, Ковид-19 и даље врши значајан притисак на јавно здравље: СЗО је забележила више од 281 милиона случајева у европском региону до фебруара 2026. године. Паралелно са тим, сезонски грип наставља да изазива сваке године док 50 милиона симптоматских случајева у Европском економском простору. Идеја која стоји иза ове комбиноване вакцине је да се поједностави превенција, олакшавајући особама у ризику да се заштите од обе болести једном имунизацијом.
Подршка земљама са ниским приходима: акозиборол за болест спавања
Поред одлука које директно утичу на европско тржиште, одбор је издао позитивно мишљење за Акозибороле Винтроп (акозиборол), а орални третман једном дозом за Афричка трипаносомијаза код људи, популарно позната као болест спавања, коју изазива паразит Трипаносома бруцеи гамбиенсеОвај лек је намењен за употребу ван Европске уније и оцењен је поступком ЕУ-М4Све.
Програм EU-M4All омогућава ЕМА да допринесе регулаторним одлукама о земље са ниским и средњим приходимаубрзавање приступа основним лековима у условима ограничених ресурса. У случају Акозиборола Винтроп, циљ је значајно поједноставити лечење и у раној и у секундарној фази болести спавања, што је до сада захтевало сложеније режиме лечења и, понекад, продужену хоспитализацију.
La Афричка трипаносомијаза (гамбијанска болест) Преноси се уједом заражене цеце муве. У првих неколико дана након инфекције могу се појавити грозница, главобоља и осип на кожи, али ако инфекција напредује без лечења, на крају утиче на централни нервни системса поремећајима спавања, променама у понашању и, на крају крајева, ризиком од смрти. Иако су контролне кампање значајно смањиле број случајева – тренутно се у Африци годишње пријављује мање од 1.000 – болест остаје потенцијално фатална ако се не лечи.
Акозиборол Винтроп је индикован у одрасли и адолесценти од 12 година који теже најмање 40 кг, што покрива и прву и другу фазу инфекције Trypanosoma brucei gambiense. Чињеница да се примењује у једној оралној дози може олакшати његову употребу у руралним подручјима или подручјима са ограниченом здравственом инфраструктуром, где је праћење дужег лечења посебно тешко.
Одбијени лекови и повлачење захтева
Нису усвојени сви предлози које је разматрао одбор. CHMP је препоручио одбити дозволу за стављање у промет de Дејбу (трофинитид), лек развијен за Ретов синдромОвај генетски поремећај карактерише интелектуална ометеност, губитак језика и регресија вештина између 6 и 18 месеци старости. Према Европској агенцији за медицинску помоћ (EMA), доступни докази нису показали повољан однос користи и ризика.
Такође је добио негативну критику. Илоперидон Ванда Фармацеутикалс (илоперидон), који је разматран за лечење шизофренија и за маничне или мешовите епизоде повезане са биполарни поремећајОдбор је поново закључио да достављени подаци нису довољни да поткрепе његово одобрење у Европској унији под траженим условима.
Паралелно, објављено је да повлачење почетног захтева за ауторизацију de Зумрад (сасанлимаб), лек у развоју за рак бешикеПовлачење подразумева да је подносилац захтева одлучио да не настави са процесом евалуације у овом тренутку, вероватно чекајући нове податке или поновну процену стратегије клиничког развоја.
Проширење индикација за већ одобрене лекове
Поред нових лекова, CHMP је предложио проширити терапијске индикације de шест лекова који су већ имали дозволу у Европској унији. Међу њима, једна од најзначајнијих промена је она о Дупикент (дупилумаб), који проширује своју употребу на Хронична спонтана уртикарија код деце узраста од 2 до 11 годинаОвом одлуком он постаје први доступни биолошки третман за педијатријске пацијенте млађе од 12 година са овом болешћу.
Проширење Дупиксента представља значајно јачање терапијског арсенала у педијатрији, посебно за породице чија деца не реагују на стандардне третмане. Хронична спонтана уртикарија у детињству може бити веома исцрпљујућа, а у одсуству циљаних опција, маргина за маневар је до сада била прилично ограничена.
Још једна релевантна промена се дешава са Хорвеза (будезонид), што проширује његову индикацију на еозинофилни езофагитис код пацијената између 2 и 17 година. Ово ретко запаљенско стање једњака може изазвати отежано гутање, бол у грудима и проблеме са храњењем, посебно код мале деце. Јорвезина специфична формулација за децу има за циљ да олакша примену и побољша придржавање лечења.
Штавише, одбор је препоручио четири додатна проширења индикације за познате лекове против рака и имуномодулаторе: Кеитруда, Олумиант, Сцемблик y СтелараИако конкретни детаљи сваког проширења нису разложени у изјави, ове одлуке обично реагују на нове доказе који показују његову корисност у друге врсте тумора, инфламаторне болести или подгрупе пацијената које су претходно биле искључене из техничког листа са подацима.
Заједно, ова проширења омогућавају да се третмани који су раније били ограничени на одређене индикације понуде већи број пацијената унутар ЕУ, користећи акумулирано искуство и податке о безбедности и ефикасности добијене након његове употребе у клиничкој пракси.
Фебруарски пакет одлука CHMP-а одражава широк покрет у којем ЕМА јача своју регулаторну улогу како у Европи, тако и у окружењима са ограниченим ресурсима. Препорука 12 нових лекова, одобрење комбиноване мРНК вакцине против грипа и Ковида-19, појава терапија за рак код деце и ретке болести, заједно са проширењем индикација за неколико кључних лекова и увођењем биосимилара, стварају сценарио у којем се могућности лечења шире за милионе пацијената, увек под претпоставком ригорозне процене равнотеже између користи и ризика.
